Nat Biotech:2003-2011年新藥臨床研究成功率分析報告
來源:化學制藥工業(yè)協(xié)會
發(fā)布時間:2014.01.15
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最近,NatureBiotechnology發(fā)布一篇新藥研發(fā)成功率分析報告(Nature Biotechnology. 2014, 32, 40-51.),采用BioMedTracker數據庫 統(tǒng)計 2003-2011年臨床研究的成功率,與其它類似研究不同的是,該報告以適應癥計數而不是簡單地統(tǒng)計新藥數量。數據覆蓋835家制藥、生物
最近,NatureBiotechnology發(fā)布一篇新藥研發(fā)成功率分析報告(Nature Biotechnology. 2014, 32, 40-51.),采用BioMedTracker數據庫統(tǒng)計2003-2011年臨床研究的成功率,與其它類似研究不同的是,該報告以適應癥計數而不是簡單地統(tǒng)計新藥數量。數據覆蓋835家制藥、生物技術公司,共統(tǒng)計分析4451個新藥,對應7372個適應癥計數。X期通過率計算方法:假如有100個藥進入II期,50個通過II期進入III期,20個在II期失敗而終止試驗,30個仍在II期,那么II期通過率為50/70=71.4%。
臨床研究總成功率計算方法:I期、II期、III期、注冊四個階段通過率相乘。
【以下是該報告中的部分數據】
(1)一個新藥完成臨床前研究,進入臨床研究就意味著有10.4%的概率能夠上市,但新分子實體的成功率只有7.5%,生物制品的成功率卻有14.6%。將FDA的新分子實體、生物制品分類換成常規(guī)的小分子、大分子分類,也呈現類似的結果,大分子的成功率約為小分子的2倍。
(2)I期、II期、III期、注冊四個階段中,失敗率最高的是II期,這不難理解,I期往往只是安全性評價,II期才是關鍵的概念性驗證,這是確定藥物是否有效的分水嶺。
(3)主要適應癥的成功率高于次要適應癥,這說明藥物研發(fā)還是存在理性的,不完全是一場賭博,有信心才重點押注。
(4)抗感染藥物成率最高,主要體現在II期臨床試驗,可能是因為抗菌、抗病毒藥物的體外實驗數據容易轉化成人體試驗數據,病理機制相對簡單。
(5)腫瘤、心血管藥物的成功率最低,主要體現在III期臨床試驗,但二者略有不同。心血管藥物需要的樣本量大、試驗時間長,II期數據很難預測大樣本、長期試驗結果。腫瘤II期一般做應答率、無進展生存期,而許多抗癌藥經常是無進展生存期顯著改善,但產生耐藥后迅速惡化,有如決堤之水。另外需要指出的是,抗癌小分子、抗癌單抗的成功率是高于心血管藥物的,但抗癌蛋白/多肽、疫苗實在慘不忍睹,連累了抗癌藥家族。
(6)與FDA簽署Special Protocol Assessment的,成率大幅提高,FDA都幫你做臨床了,成功率不高才怪。孤兒藥成功率也出奇的高,可能與罕見病治療手段有限有關,有藥物總比沒有好,不能在安全性、有效性上要求太多,找?guī)资畟€病例完成臨床試驗就不錯了。